對付阿茲海默症 FDA批准18年來首支新藥

當地時間6月7日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,加速批准由美國藥廠「百健」(Biogen)與日本「衛采」(Eisai)所開發的阿茲海默症的新型藥物「aducanumab」上市。

這是自2003年以來FDA批准的首個阿茲海默新藥,也是全球第一個有機會減緩、甚至逆轉阿茲海默症「病程擴散」的突破性新藥。不過,《科學》雜誌文章稱,這是一項震驚業內專家的有爭議的決定,因為FDA否決了一組顧問的結論,而FDA很少做出這種違背建議之舉。

無論如何,這一天值得銘記。阿茲海默症臨床失敗率高達99.6%,這是因為確切發病原因迄今未明。阿茲海默症屬於神經退行性疾​​病的一種。從病理學來看,它是大腦和特定皮層下區域神經元和突觸的損傷,這種損傷使病人出現顯著的大腦萎縮和衰退。目前認為一些遺傳因素和環境因素對該病的發病起了重要作用,但這僅是公認的危險因素,由於發病機制不明確,人們一直不能從根本上來阻止或延緩阿茲海默症病程的進展。

6月7日,首款可以阻止其進展的疾病修正類藥物終於獲批上市。支持這一做法的人們認為:這不僅是一種新藥,還進一步證實了目前方法對疾病治療的有效性,讓人們真正看到了攻克該病的希望;但反對的聲音稱,明明兩項大型臨床試驗表明關於該藥物減緩患者認知能力下降的證據不足且薄弱,FDA還要堅持己見,實令人困惑且懷疑。

此次FDA發布的聲明指出,aducanumab在3期臨床試驗中,一致地降低了患者大腦中澱粉樣蛋白斑塊的水平,但是對患者認知能力下降指標的緩解卻並不一致。FDA承認這些對早期疾病患者的研究在臨床獲益方面存在不確定性。但他們認為,aducanumab對患者的益處超過了風險,因此對其使用了加速批准通道,這一通道被用於批准治療嚴重或危及生命的疾病的創新療法。

美國阿滋海默症藥物研發基金會( Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, ADDF)首席科學官霍華德·菲利特醫生(Dr Howard Fillit)說:「我認為他們(美國FDA)做了正確的決定。這讓病人能獲取新藥,同時要求藥企持續研究,證明其藥效。」